Новости

Компания BioMarin Pharmaceutical представила результаты III фазы испытаний препарата от гемофилии Roctavian, который потенциально может стать самым дорогим препаратом в мире.

Всего в исследовании приняли участие 134 взрослых человека, что делает его крупнейшим в своем роде на сегодняшний день. На второй год исследования специалисты установили, что Roctavian вызывает 85% снижение годовой частоты кровотечений (ABR), (на 4,1 кровоизлияния в год), по сравнению с исходным уровнем — 4,8 кровоизлияния в год. Средний показатель ABR, таким образом, составлял 0,8 на протяжении всего периода исследования.

Также препарат показал положительную динамику пациентов по ряду других показателей, таких как годовая скорость инфузии фактора свертываемости крови VIII и средний уровень активности эндогенного фактора VIII. Таким образом, результаты за двухлетний период оценки показали устойчивую клиническую пользу от использования Roctavian, пишет PharmaLive. Компания уже публиковала положительные результаты за первый год испытаний в июле 2021 года.

По прогнозу компании, стоимость терапии препаратом может составить от 1 до 3 млн долл., что сопоставимо со стоимостью «Золгенсмы» (около 2 млн долл.), но потенциально превысит ее и сделает самым дорогим лекарственным средством в мире.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале