Добро пожаловать!
x

Авторизация

Отправить

Введите E-mail и Вам на почту будет выслан новый пароль!

x

Регистрация

Зарегистрироваться
x

Первый раз на Pharmnews.kz?

Войдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.

Зарегистрироваться
x

Вы являетесь работником в области медицины и фармации?

Да Нет
03 декабря 2022. суббота, 11:08
Информационно-аналитическая газета

Новости

277 0

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) сообщило, что одобрило первую терапию против гемофилии B. Препарат Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure. Продавать его будет австралийская CSL. Предполагаемая цена в США составит 3,5 млн долл. Это сделает препарат самым дорогим в мире, дороже недавно одобренной терапии от бета-талассемии Zynteglo, которая стоит 2,8 млн долл.

Гемофилия B вызвана недостатком или отсутствием в организме критически важного белка, который называется фактором IX. Он необходим организму для эффективного свертывания крови.

У больных гемофилией В происходит мутация гена, регулирующего синтез фактора IX. В результате функция гена нарушается, и фактор вырабатывается в недостаточном количестве. Hemgenix вводится с помощью инфузии и предназначен для замены гена, который кодирует фактор IX. Препарат с помощью вирусного вектора переносит ген в печень, где тот поглощается клетками и стимулирует выработку фактора IX.

Безопасность и эффективность Hemgenix оценивали в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B. Эффективность рассчитывалась на основании снижения годовой частоты кровотечений (СКК) у мужчин. В исследовании, в котором участвовали 54 человека, у испытуемых наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в обычной профилактической заместительной терапии фактором IX и снижение СКК на 54% по сравнению с исходным уровнем.

CSL заявила, что планирует вывести Hemgenix на рынок максимально быстро. В Европе препарат пока изучают. Европейские регулирующие органы недавно одобрили генную терапию от BioMarin Pharmaceutical для более распространенной гемофилии А.

 

Понравилась новость? Расскажи друзьям на
24 ноября 2022
pharmvestnik
перейти

Комментарии

(0) Скрыть все комментарии
Комментировать
Комментировать могут только зарегистрированные пользователи