Новости

В Казахстане впервые применили самый дорогой укол в мире: препарат "Золгенсма" получила четырехмесячная девочка, деньги для которой выделили из фонда "Қазақстан халқына". Указывается, что еще в начале работы внутри фонда был создан Комитет по орфанным заболеваниям. Первым решением комитета стало приобретение препарата "Золгенсма" для четырех детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Первый укол получила четырехмесячная девочка, которая родилась с диагнозом СМА. Введение препарата прошло успешно, сейчас состояние малышки оценивается как стабильное. Остальным трем пациентам препарат введут в ближайшие дни. Отмечается, что в настоящий момент все четверо детей госпитализированы. Ранее у них провели забор биоматериала, который направили в компанию Novartis для производства препарата индивидуально для каждого ребенка. Все дети получат инфузию препарата "Золгенсма" до 8 апреля, что даст им надежду на преодоление недуга, а также шанс стать здоровыми и успешными гражданами нашей страны.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. Лекарственный препарат "Золгенсма", разработанный швейцарской компанией Novartis, согласно Книге рекордов Гиннесса, является самым дорогим в мире препаратом. Он представляет собой генно-терапевтическое лечение, который после единственной дозы обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. Решением Минздрава инфузия препарата 4 детям возрастом до 2 лет проводится в Национальном научном медицинском центре материнства и детства Корпоративного Фонда "University Medical Center". На базе медцентра сформировали мультидисциплинарную группу "Лечение СМА", проведено 2 курса обучения казахстанских специалистов по применению препарата "Золгенсма". Отмечается, что из-за высокой стоимости лекарств для больных орфанными заболеваниями госсистемы здравоохранения не могут в полной мере обеспечить финансирование их приобретения.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на