Новости

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генный препарат «Ленмелди», предназначенный для терапии метахроматической лейкодистрофии. Препарат стал самым дорогим лекарством в мире - 4,25 миллиона долларов.

При метахроматической лейкодистрофии наблюдается дефицит фермента арилсульфатазы А, который приводит к накоплению сульфатида во многих тканях организма и разрушению миелиновой оболочки нервных волокон. Болезнь считается редкой, частота ее распространения варьируется от 1 на 40000 до 1 на 160000 детей, у которых с детства наблюдаются двигательные и когнитивные нарушения, а также судороги (существуют формы, манифестирующие в подростковом и взрослом возрасте). Разработанная генная терапия добавляет недостающий ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга: многие из детей, получавших препарат в ходе испытаний в 2010 году, выросли вполне здоровыми. Ранее «Ленмелди» был одобрен в ряде европейских стран, где его стоимость составляла 3,16 миллиона долларов. До этого самым дорогим лекарством была генная терапии гемофилии B.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале