Добро пожаловать!
x

Авторизация

Отправить

Введите E-mail и Вам на почту будет выслан новый пароль!

x

Регистрация

Зарегистрироваться
x

Первый раз на Pharmnews.kz?

Войдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.

Зарегистрироваться
x

Вы являетесь работником в области медицины и фармации?

Да Нет
28 июня 2022. вторник, 12:58
Информационно-аналитическая газета

Новости

206 0

Препарат «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) компании Novartis доказал свою эффективность в терапии спинальной мышечной атрофии в ходе III фазы испытания SPR1NT, сообщает компания. Результаты испытаний опубликованы в журнале Nature Medicine.

У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1, которая приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и в большинстве случаев к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.

В исследовании III фазы SPR1NT (NCT03505099) оценивалось лечение Zolgensma детей с двумя и тремя копиями гена SMN2, результаты которого опубликовал журнал. По данным Novartis, все дети с двумя копиями генов достигли первичной конечной точки: они могли самостоятельно сидеть не менее 30 секунд, при этом 79% из них достигли этого показателя в рамках окна нормального развития Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить. Большинство пациентов продолжали стоять и ходить самостоятельно, в основном в пределах диапазона нормального развития.

Побочные реакции соответствовали предыдущим данным, сообщает Novartis.

«Золгенсма» – единственный одобренный препарат генной терапии для лечения СМА, направленный на устранение причины заболевания.

 

Понравилась новость? Расскажи друзьям на
22 июня 2022
 GxP News
перейти

Комментарии

(0) Скрыть все комментарии
Комментировать
Комментировать могут только зарегистрированные пользователи