Новости

Международный коллектив медиков завершил проведение второй фазы испытаний инфигратиниба, орального лекарства от ахондроплазии, самой распространенной формы карликовости, в рамках которых исследователи зафиксировали значительное ускорение роста среди детей с данным заболеванием.

Проведенные учеными наблюдения показали, что самые большие дозы лекарства ускорили рост детей на 2,5 см в год, а также его регулярный прием значительным образом улучшил пропорции тела участников эксперимента. При этом исследователи не зафиксировали серьезных побочных эффектов, которые угрожали жизни пациентов или вынудили бы врачей прекратить лечение.

Успешное завершение второй фазы клинических испытаний открыло дорогу для проведения финальной третьей фазы проверки инфигратиниба, которая стартовала несколько месяцев назад. Также ученые планируют в ближайшее время проверить возможность применения этого препарата для лечения детей в возрасте 0-3 лет, что в перспективе позволит вернуть носителей ахондроплазии на естественную траекторию развития.

По данным американских генетиков, носителями ахондроплазии, самой распространенной формы карликовости, является один из каждых 27,5 тыс. человек на Земле. Это нарушение программы развития человека возникает в результате появления мутации в гене FGFR3, которые повышают уровень активности одноименного белка, замедляющего рост костной и хрящевых тканей. Сейчас существует лишь один препарат, восоритид, подавляющий ахондроплазию путем ежедневных инъекций.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале