Новости

Компания «Новартис Фарма», производитель лекарственного препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек), опубликовала новые данные по безопасности этого ЛС.

Золгенсма (онасемноген абепарвовек) — это генотерапевтический препарат, предназначенный для введения функциональной копии гена выживания моторных нейронов 1 (SMN1) в трансдуцированные клетки для устранения моногенной первопричины спинальной мышечной атрофии.

Золгенсма применяется в виде однократной внутривенной инфузии. Стоимость этого ЛС составляет около 2,1 млн долларов, что делает его самым дорогим лекарственным препаратом в мире.

По данным компании «Новартис», на сегодняшний день препарат получили более 2 тыс. пациентов во всём мире в рамках клинических исследований, программ управляемого доступа и в условиях реальной клинической практики.

«Недавно было зарегистрировано два случая острой печёночной недостаточности с летальным исходом у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), получивших препарат Золгенсма, в возрасте 4 и 28 месяцев. Летальные исходы наступили через шесть-семь недель после инфузии препарата Золгенсма, что совпало с моментом уменьшения дозы кортикостероидов», — сообщает «Новартис».

Также производитель приводит общие клинические характеристики двух летальных случаев, произошедших на фоне применения препарата Золгенсма.

Первым проявлением было повышение уровня аминотрансфераз печени без клинических проявлений в течение первых двух недель после инфузии препарата Золгенсма, в связи с чем в обоих случаях была увеличена доза преднизолона.

 Клинические проявления гепатотоксичности характеризовались появлением рвоты, слабости и повторным повышением уровня аминотрансфераз печени, начиная с пяти-шести недель после инфузии препарата Золгенсма, примерно через один — десять дней после начала постепенного снижения дозы преднизолона.

Далее последовало быстрое ухудшение функции печени и прогрессирование до печёночной энцефалопатии и полиорганной недостаточности. Летальный исход наступил через шесть-семь недель после инфузии препарата Золгенсма.

На сегодняшний момент компания «Новартис» находится в процессе обновления инструкции по медицинскому применению препарата Золгенсма для добавления информации о случаях развития острой печёночной недостаточности с летальным исходом.

Медицинским работникам, контролирующим применение «Золгенсмы», производитель рекомендует с особой тщательностью мониторить функцию печени пациентов в течение «как минимум 3 месяцев» после использования ЛС.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале