Первый раз на Pharmnews.kz?
Войдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.
ЗарегистрироватьсяВойдите, чтобы читать, писать статьи и обсуждать всё, что происходит в мире. А также, чтобы настроить ленту исключительно под себя.
ЗарегистрироватьсяКомпания Mirum заявила, что ее новый препарат стал первым одобренным в США средством для лечения зуда у пациентов с редким заболеванием печени, синдромом Алажиля (ALGS). Об этом сообщается на сайте Mirum.
ALGS - это редкое генетическое заболевание, которое проявляется уже в самом раннем возрасте. Оно характеризуется малым количеством или слишком маленьким диаметром желчных протоков в печени. В результате этого затрудняется отток желчи, которая накапливается в клетках печени. Желчные кислоты начинают в повышенных количествах попадать в кровь, что вызывает постоянный зуд у пациентов.
«[Зуд] действительно ужасен для детей и семей, страдающих этим заболеванием, и в конечном счете этот зуд становится движущим фактором для принятия решений о пересадке печени», - рассказал Reuters генеральный директор компании Крис Питц.
Livmarli блокирует белок, который регулирует вывод желчных кислот из кишечника обратно в кровь и печень. Когда он блокирован, кислоты начинают выводиться из организма. Терапия имеет ряд серьезных побочных эффектов, в числе которых указываются повреждения печени.
Аналитик из компании SVB Leerink Мани Фарухар рассказал Reuters, что Livmarli может легко достичь 400 млн долл. продаж к 2030 году только по показателям против синдрома Алажиля. Руководство Mirum оценивает рыночные перспективы препарата примерно в 500 млн долл.
Комментарии
(0) Скрыть все комментарии