Новости

Глава FDA доктор Мартин Макари предложил внедрить новый механизм одобрения на условиях (conditional approval) для препаратов, предназначенных для ультра-редких и неизлечимых заболеваний, при которых невозможно проведение масштабных клинических исследований.
Суть подхода:
Если лекарство обладает научно обоснованным, физиологически правдоподобным механизмом действия (plausible mechanism), оно может получить одобрение на условиях, без завершённых РКИ. Обязательным требованием становится систематическое наблюдение за всеми пациентами и сбор данных реальной клинической практики (real-world data / real-world evidence).
«Когда заболевание затрагивает несколько десятков человек, проведение классических исследований становится невозможным. Если у нас есть потенциально эффективный препарат и логичный механизм действия — мы должны дать пациентам выбор», — отметил Макари.
Он также подчеркнул, что применение терапии будет основано на добровольном решении пациента и врача, с оформлением информированного согласия.

 Что меняется?
Подход может обеспечить ускоренный доступ к терапии при одновременном контроле её эффективности и безопасности — через регистрируемые наблюдения. Это особенно актуально в ситуациях, где альтернативных вариантов лечения не существует.
Ограничения и риски
Предложение пока не оформлено как официальный механизм или законодательная инициатива.
Эксперты подчёркивают необходимость:
— чётких критериев оценки обоснованности механизма действия,
— регламента возмещения и правовой ответственности при ограниченной доказательной базе,
— регулярный сбор и анализа RWE как неотъемлемой части модели.
 

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале