Новости

Американская фармкомпания KalVista Pharmaceuticals вывела на рынок свой первый препарат Ekterly (себетралстат) для купирования острых приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у пациентов от 12 лет. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило средство, несмотря на задержку. Свое решение регулятор опубликовал 7 июля, спустя несколько недель после первоначального целевого срока — 17 июня, заметила Fierce Pharma.

KalVista объяснила задержку «значительной рабочей нагрузкой и ограниченными ресурсами» регуляторного органа, сославшись на полученные от FDA комментарии. Эта ситуация вновь подчеркнула обеспокоенность отраслевых экспертов, что массовые увольнения в Министерстве здравоохранения и социальных служб (HHS) и подведомственных ему учреждениях могут негативно влиять на способность FDA своевременно выполнять свои регуляторные функции.

Несмотря на задержку, компания подтвердила планы по «немедленному» запуску Ekterly на американском рынке. Для KalVista это знаковое событие, поскольку Ekterly стал первым одобренным коммерческим продуктом этой небольшой биотехнологической компании из Массачусетса.

Генеральный директор KalVista Бен Паллейко назвал одобрение препарата «переломным моментом для людей, живущих с НАО», подчеркнув его способность купировать приступы «с момента появления первых симптомов, где бы пациент ни находился».

НАО — редкое генетическое заболевание, характеризующееся дефицитом или дисфункцией белка-ингибитора C1-эстеразы (C1INH), что приводит к болезненным и потенциально опасным для жизни приступам отека различных тканей организма.

До появления Ekterly лечение острых приступов НАО требовало подкожных или внутривенных инъекций, что могло задерживать оказание своевременной помощи, как отметил доктор Марк Ридл из Калифорнийского университета в Сан-Диего, участвовавший в ключевых исследованиях препарата. Хотя в США уже доступны несколько препаратов для лечения НАО (как для купирования приступов, так и для профилактики), удобная пероральная форма Ekterly может сделать его препаратом выбора, считает Паллейко.

Одобрение FDA основано на данных клинического исследования III фазы KONFIDENT, в котором препарат продемонстрировал более быстрое купирование симптомов, снижение тяжести приступов и их полное разрешение по сравнению с плацебо, а также хорошую переносимость и профиль безопасности. Дополнительные данные из исследования KONFIDENT-S показали, что Ekterly начинал действовать в среднем через 1,3 часа при опасных приступах с поражением гортани или брюшной полости.

Это не единственный случай задержки решений FDA в этом году — аналогичные ситуации произошли с компаниями Novavax и GSK, чьи препараты (вакцина против COVID-19 Nuvaxovid и новое показание для препарата Nucala при хронической обструктивной болезни легких соответственно) в итоге также получили одобрение, но с нарушением первоначальных сроков.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале