Новости

С 23 июня по 6 июля ведущие западные регуляторные органы зарегистрировали четыре новых медикамента, среди которых — первые таблетки от муковисцидоза для приема раз в сутки, препарат в виде шприц-ручки от волчаночного нефрита, инновационное биспецифическое антитело против множественной миеломы и средство для лечения рака мочевого пузыря.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Lynzifyc (linvoseltamab)

Компания-разработчик: Regeneron Pharmaceuticals.

Показания: рецидивирующая или рефрактерная множественная миелома у взрослых, уже прошедших не менее четырех курсов лечения с использованием различных препаратов (ингибиторов протеасом, иммуномодулирующих средств и моноклональных антител, направленных против белка CD38).

Механизм действия: биспецифическое антитело, которое одновременно связывается с рецептором CD3 на T-лимфоцитах и антигеном BCMA на поверхности миеломных клеток, помогая иммунной системе распознавать и уничтожать опухоль.

Результаты клинических испытаний: на I/II фазе LINKER-MM1 общая частота ответа (т.е. опухоль уменьшилась или исчезла) составила 71%.

Особенности: ускоренная регистрация; это первое нацеленное на BCMA биспецифическое антитело, которое вышло на рынок США.

Benlysta (belimumab)

Компания-разработчик: GSK.

Показания: волчаночный нефрит — осложнение системной красной волчанки (СКВ) — у пациентов старше пяти лет в комбинации со стандартно назначаемым лечением (иммунодепрессантами).

Механизм действия: моноклональное антитело блокирует белок, который запускает работу и поддерживает жизнь B-лимфоцитов (известен как BLyS), чтобы уменьшить активность этих иммунных клеток, вызывающих повреждение почек при воспалении.

Результаты клинических испытаний: на III фазе PLUTO препарат одинаково эффективно восстанавливает функцию почек как у детей, так и у взрослых, страдающих от волчаночного нефрита.

Особенности: первоначально одобрен американским регулятором в 2011 году для лечения СКВ, став первым медикаментозным средством от этой аутоиммунной болезни более чем за полвека; в 2020 году его разрешили применять при волчаночном нефрите у взрослых, а теперь — у детей; также пациенты впервые смогут делать подкожные инъекции на дому благодаря появлению новой формы выпуска лекарства — шприц-ручки.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)

Alyftrek (тезакафтор + deutivacaftor + vanzacaftor)

Компания-разработчик: Vertex Pharmaceuticals.

Показания: муковисцидоз у пациентов старше шести лет, имеющих как минимум одну мутацию в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), из-за которой он работает неправильно или производит недостаточно белка.

Механизм действия: восстанавливает функцию дефектного гена, улучшая транспорт хлорида через клеточные мембраны, нарушенный при муковисцидозе.

Результаты клинических испытаний: на III фазе VX21-445-108 препарат показал такую же эффективность, как и «Трикафта» (электрокафтор + тезакафтор + ивакафтор), в улучшении функции легких и снижении концентрации хлоридов в поте.

Особенности: первые таблетки от муковисцидоза в Евросоюзе, которые нужно пить всего раз в день; «Трикафту» — пероральное средство от того же наследственного заболевания той же компании, зарегистрированное FDA в 2019 году, — принимают дважды в сутки.

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA)

Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept)

Компания-разработчик: ImmunityBio.

Показания: немышечно-инвазивный рак мочевого пузыря у взрослых, которым не помогла вакцина БЦЖ (при условии, что опухоль не распространилась за пределы внутренней оболочки органа).

Механизм действия: рекомбинантный белок, в состав которого входят интерлейкин-15 и суперагонист интерлейкина-15, — он усиливает противоопухолевый иммунный ответ организма; вводится непосредственно в мочевой пузырь через катетер.

Результаты клинических испытаний: на II/III фазе QUILT-3.032 у 62% участников отмечен полный ответ спустя год (т.е. опухоль либо полностью исчезла, либо не обнаруживается доступными методами обследования).

Особенности: зарегистрирован FDA в 2024 году; это первое в своем классе иммуномодулирующее средство для лечения рака мочевого пузыря.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале