Статьи

На июльском заседании 2025 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) дал «зелёный свет» 13 новым препаратам, включая инновационные решения для лечения редких генетических заболеваний, злокачественных опухолей и для профилактики ВИЧ. Также были продлены показания для ряда уже зарегистрированных средств, отозваны несколько заявок и вынесены отрицательные заключения по трём разработкам.

1. Aqneursa* (левацетиллейцин). Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) рекомендовал выдать разрешение на продажу препарата Aqneursa* (левацетиллейцин) для лечения болезни Нимана-Пика типа С — редкого, прогрессирующего, смертельного генетического заболевания, вызванного мутациями в генах, кодирующих лизосомальные белки, необходимые для внутриклеточного транспорта и метаболизма жиров в организме, включая холестерин. 
2. Препарат Эктерли* (себетралстат) получил положительное заключение CHMP для лечения острых приступов наследственного ангионевротического отека — редкого, хронического, генетического, изнурительного и потенциально опасного для жизни заболевания, характеризующегося повторяющимися и часто непредсказуемыми приступами отеков в различных частях тела, включая конечности, лицо, слизистые оболочки дыхательных путей и желудочно-кишечный тракт. Препарат предназначен для перорального применения при первых признаках приступа. Это первый пероральный препарат для лечения наследственного ангионевротического отека, рекомендованный к утверждению в Европейском союзе (ЕС), что позволит значительно снизить нагрузку на пациентов, связанную с необходимостью инъекций, и сократить время между началом приступа и началом лечения.
3. Romvimza* (вимселтиниб). CHMP рекомендовал выдать разрешение на продажу препарата Romvimza* (вимселтиниб) для лечения взрослых пациентов с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью — редкого заболевания, при котором ткань, окружающая суставы и сухожилия (синовиальная оболочка или синовий), аномально разрастается, формируя опухолеподобные наросты, вызывающие боль, ограничение подвижности и разрушение суставов. Препарат предназначен для пациентов, которым не показана хирургия или у которых заболевание рецидивирует после хирургического вмешательства.
4. Тринголза* (олезарсен). Положительное заключение было выдано по препарату Тринголза* (олезарсен) для лечения взрослых пациентов с синдромом семейной хиломикронемии — редким, серьезным аутосомно-рецессивным наследственным заболеванием, при котором в результате нарушения метаболизма липопротеинов происходит чрезмерное накопление хиломикронов и триглицеридов в крови. Это состояние значительно повышает риск развития острого панкреатита, одного из потенциально смертельных осложнений.
5. Voranigo* (ворасидениб). Комитет CHMP рекомендовал выдать разрешение на продажу препарата Voranigo* (ворасидениб) для лечения взрослых пациентов с астроцитомой низкой степени злокачественности или олигодендроглиомой — двумя редкими формами первичных злокачественных опухолей головного мозга, происходящих из глиальных клеток. Препарат предназначен для пациентов с опухолями, содержащими мутацию IDH1 или IDH2, которые не поддаются полному хирургическому удалению.
6. Yeytuo (ленакапавир). Комитет рекомендовал выдать разрешение на продажу препарата Yeytuo (ленакапавир), предназначенного для доконтактной профилактики (PrEP) в сочетании с практикой безопасного секса для снижения риска заражения вирусом иммунодефицита человека 1 типа (ВИЧ-1) половым путем среди взрослых и подростков, находящихся в группе высокого риска. Данный препарат представляет собой долгосрочное решение в области профилактики ВИЧ: он вводится подкожно всего два раза в год, что значительно упрощает соблюдение режима лечения и способствует более широкому охвату и приверженности к программам PrEP. Комитет рассматривал препарат как в рамках централизованной процедуры утверждения для рынка ЕС, так и в рамках глобальной инициативы «Лекарства для всех» (EU-M4all), позволяющей Европейскому агентству лекарственных средств (EMA) поддерживать развитие глобального регуляторного потенциала и вносить вклад в защиту и укрепление здоровья населения за пределами Европейского союза. 
7. Зурзуваэ (зуранолон) получил положительное заключение CHMP для лечения послеродовой депрессии у взрослых женщин в период после родов. Это заболевание характеризуется выраженным снижением настроения, тревожностью, чувством вины, нарушениями сна и аппетита, а также трудностями в установлении связи с новорожденным. Препарат представляет собой пероральный агонист ГАМК-рецепторов, предназначенный для краткосрочного курса лечения (в течение 14 дней).

Комитет принял положительные заключения по четырём биоаналогичным препаратам:

8. Бильдиос (деносумаб) — рекомендован для лечения остеопороза у женщин в постменопаузе и мужчин с повышенным риском переломов, а также для предотвращения потери костной массы у пациентов, получающих терапию, вызывающую потерю костной ткани (например, андрогенную депривацию при раке предстательной железы или глюкокортикостероиды).
9. Билпревда (деносумаб) — рекомендован для профилактики скелетных осложнений (включая патологические переломы, спинальную компрессию, необходимость в лучевой терапии или хирургическом вмешательстве на костях) у взрослых пациентов с распространенными злокачественными опухолями, метастазирующими в кости (в частности, при раке молочной железы, раке предстательной железы и множественной миеломе).
10. Эйлюксви (афлиберцепт) — рекомендован для лечения пациентов с возрастной макулярной дегенерацией, связанной с неоваскуляризацией (влажная форма), а также других заболеваний глаз, приводящих к отеку макулы и ухудшению зрения, включая диабетический макулярный отек и макулярный отек вследствие окклюзии вен сетчатки.
11. Usrenty (устекинумаб) — рекомендован для лечения болезни Крона (у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет), бляшечного псориаза (включая умеренный и тяжелый псориаз у взрослых и детей старше 6 лет), а также псориатического артрита у взрослых пациентов, не получивших достаточного ответа на стандартную терапию.

Два непатентованных препарата получили положительное заключение:

12. Мацитентан Аккорд (мацитентан)
13. Мацитентан АккордФарма (мацитентан)

Оба препарата содержат одно и то же активное вещество — мацитентан — и предназначены для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) у взрослых пациентов. Это заболевание характеризуется повышением давления в легочной артерии, что приводит к перегрузке правого желудочка сердца и, в конечном итоге, к сердечной недостаточности. Мацитентан является антагонистом эндотелиновых рецепторов и помогает замедлить прогрессирование болезни.

Отрицательные заключения по трем препаратам

Комитет рекомендовал не выдавать разрешение на продажу следующих препаратов:

- Препарата Elevidys* (деландистроген моксепарвовек) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого, прогрессирующего, в конечном итоге смертельного генетического заболевания, при котором наблюдается постепенное ослабление и потеря функции скелетных и сердечных мышц вследствие дефицита белка дистрофина. CHMP пришел к выводу, что польза препарата не превышает рисков, а доказательная база эффективности была признана недостаточной.

- Препарата Jelrix (хрящеобразующие клетки, аутологичные) — получил отрицательное заключение CHMP для лечения дефектов хряща в коленном суставе у взрослых. Препарат представляет собой аутологичные хондроциты, выращенные в лаборатории и имплантированные обратно в поврежденную область. Комитет посчитал, что представленные данные не подтверждают достаточной эффективности и безопасности по сравнению с существующими методами лечения.

- Препарата Nurzigma* (придопидин), предназначенного для лечения взрослых с болезнью Хантингтона — наследственным нейродегенеративным заболеванием, вызываемым мутацией в гене HTT, приводящим к прогрессирующему повреждению нейронов головного мозга. Заболевание проявляется двигательными нарушениями (хореей), когнитивным спадом и психиатрическими симптомами. CHMP пришел к выводу, что риск развития серьезных побочных эффектов (включая нарушения сердечного ритма) превышает потенциальную пользу препарата.

Рекомендации по продлению терапевтических показаний для восьми препаратов

Комитет рекомендовал расширить терапевтические показания для восьми препаратов, которые уже разрешены к применению в Европейском союзе:

• Alhemo (фактор VIII) — для профилактики и лечения кровотечений у пациентов с гемофилией А.
• Baqsimi (глюкагон) — для лечения тяжелой гипогликемии у пациентов с сахарным диабетом.
• Clopidogrel Zentiva — антиагрегант для профилактики атеротромботических осложнений.
• Invokana (канаглифлозин) — для лечения сахарного диабета 2 типа и снижения риска сердечно-сосудистых событий.
• mResvia (респивирид) — для профилактики респираторно-синцитиальной вирусной инфекции у новорожденных и младенцев.
• Sirturo (бедаквилин) — для лечения туберкулеза, устойчивого к лекарствам.
• Taltz (иксекизумаб) — для лечения псориаза, псориатического артрита и анкилозирующего спондилита.
• Tevimbra (тецентрик) — для лечения определенных форм рака легкого и меланомы.

Отзыв заявок на получение разрешения на первичный маркетинг

Были отозваны заявки на получение разрешения на первичный выпуск на рынок для трех лекарственных средств:

1. Аплидин (плитидепсин) — препарат, который предполагалось использовать для лечения множественной миеломы, злокачественного заболевания плазматических клеток костного мозга.
2. Ифинвил (эфлорнитин) — предназначен для лечения взрослых и детей в возрасте от одного года с нейробластомой высокого риска — агрессивного рака нервных клеток, развивающегося в различных частях тела, особенно в надпочечниках и вдоль симпатической нервной системы.
3. Нидледжи (бификафусп альфа / онфекафусп альфа) — предназначен для лечения взрослых пациентов с местнораспространенной полностью резектабельной меланомой (меланомой III стадии), чтобы снизить риск рецидива после хирургического удаления опухоли.

EMA продолжает активно одобрять инновационные и жизненно необходимые препараты, включая решения для редких заболеваний, профилактики ВИЧ и послеродовой депрессии, одновременно усиливая доступ к лечению через биоаналоги и дженерики.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале