Статьи

Разработка орфанных препаратов остается одним из самых сложных направлений современной фармацевтики. Редкие заболевания затрагивают относительно небольшое число пациентов, однако совокупно речь идет о миллионах людей во всем мире, нуждающихся в инновационной терапии. Высокая стоимость исследований, ограниченные возможности проведения клинических испытаний и сложность доказательства эффективности при малых выборках пациентов делают этот сегмент крайне зависимым от государственной политики и регуляторной поддержки.

Именно вопросам регулирования орфанных препаратов был посвящен вебинар Орфанного консорциума СНГ «Орфанный статус препарата в странах ЕАЭС: международный опыт и перспективы гармонизации». Эксперты обсудили существующие модели регулирования, проблемы присвоения орфанного статуса в странах ЕАЭС и возможные пути формирования единого подхода на пространстве союза.

Одним из ключевых спикеров стала Мария Овсяницкая, член Комитета по регулированию обращения лекарственных препаратов Ассоциации международных фармацевтических производителей (АМФП). В своем выступлении она представила обзор международного опыта и показала, насколько по-разному различные страны подходят к определению орфанного статуса.

По словам эксперта, орфанный статус нельзя рассматривать исключительно как формальное признание редкости заболевания. Международная практика показывает, что решение о присвоении такого статуса обычно основывается сразу на нескольких факторах: распространенности заболевания, наличии или отсутствии альтернативных методов лечения, медицинской потребности и целесообразности разработки новой терапии.

Наиболее развитой системой в этой сфере считается европейская модель. В Европейском союзе производитель подает единую заявку в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), после чего ее рассматривает специальный Комитет по орфанным лекарственным препаратам (COMP), в состав которого входят представители государств-членов ЕС, пациентских организаций и самого агентства. После принятия положительного решения орфанный статус автоматически признается во всех странах Европейского союза.

При этом европейская система отличается высокой гибкостью. Орфанный статус не присваивается пожизненно и может пересматриваться по мере изменения клинической или эпидемиологической ситуации. Например, статус может быть отозван при появлении более эффективной терапии, существенном расширении показаний препарата или изменении распространенности заболевания. Такой подход позволяет сохранять актуальность системы и учитывать реальные потребности пациентов.

Отдельно эксперт подчеркнула, что единое признание орфанного статуса не означает единых подходов к финансированию лечения. Вопросы реимбурсации, включения препаратов в государственные программы и лекарственного обеспечения остаются в компетенции национальных органов здравоохранения. Европейский опыт показывает, что единая регуляторная система вполне может сочетаться с различными финансовыми возможностями отдельных государств.

Важной составляющей международной практики являются стимулы для разработчиков. Создание орфанных препаратов зачастую экономически невыгодно из-за крайне ограниченного числа пациентов, поэтому большинство развитых стран используют специальные механизмы поддержки. В ЕС и США - это налоговые льготы, рыночная эксклюзивность, ускоренные процедуры регистрации и различные регуляторные преференции. В России одним из ключевых механизмов поддержки является возможность регистрации орфанных препаратов без полного объема локальных клинических исследований, что особенно важно при заболеваниях с крайне низкой распространенностью.

Международный опыт демонстрирует, что эффективность системы определяется не столько критериями редкости, сколько прозрачностью правил, предсказуемостью регулирования и наличием работающих механизмов поддержки инновационных разработок.

Если в Европейском союзе и ряде других стран постепенно формируются единые и понятные правила, то в странах ЕАЭС ситуация остается значительно более сложной. Именно практическим аспектам регулирования была посвящена вторая часть вебинара, представленная Дарьей Зверевой, членом Комитета по регулированию обращения лекарственных препаратов АМФП и руководителем рабочей группы по орфанным лекарственным препаратам.

По ее словам, формально механизмы регулирования орфанных заболеваний сегодня существуют во всех странах ЕАЭС. Однако на практике производители сталкиваются с существенными различиями в национальных требованиях и процедурах. Несмотря на то что большинство государств используют схожий критерий распространенности — один случай на десять тысяч населения, подходы к формированию перечней редких заболеваний и присвоению орфанного статуса остаются различными.

Одним из главных барьеров остается жесткая привязка процедуры признания орфанного статуса к национальным перечням редких заболеваний. Между тем международная база Orphanet содержит более 6,5 тысячи редких нозологий, тогда как национальные перечни стран ЕАЭС значительно уже. В России в них включено менее 300 заболеваний, в Беларуси — около 150, в Казахстане — 64 группы заболеваний, а в Кыргызстане — всего 41 заболевание.

В результате наличие орфанного статуса в Европейском союзе или США вовсе не гарантирует его признания в странах ЕАЭС. Эксперты привели примеры, когда один и тот же препарат получал разные регуляторные решения в России и Беларуси, несмотря на идентичную доказательную базу и международное признание. Причинами отказа могли стать как формальные расхождения в документации, так и отсутствие заболевания в национальном перечне редких болезней.

Подобная практика создает серьезную неопределенность для производителей и снижает привлекательность многострановой регистрации препаратов в рамках союза.

Особое внимание на вебинаре было уделено Казахстану, где регулирование орфанных заболеваний за последние несколько лет претерпело существенные изменения.

В конце 2025 года были пересмотрены критерии присвоения орфанного статуса. Если ранее орфанным считалось заболевание с распространенностью до 50 случаев на 100 тысяч населения, то новый порог был снижен до 10 случаев на 100 тысяч. Тем самым Казахстан приблизил свои критерии к подходам, действующим в большинстве стран ЕАЭС и международной практике.

Согласно действующим правилам, предложения о включении заболевания или лекарственного препарата в орфанный перечень могут направляться через Министерство здравоохранения. После этого материалы поступают в Орфанный центр, который проводит экспертную оценку и направляет заключение в Формулярную комиссию для принятия окончательного решения.

Однако, как отметила Дарья Зверева, нормативные изменения пока не привели к формированию устойчивой и предсказуемой системы. Одной из причин стала институциональная нестабильность. Созданный в 2024 году Республиканский центр орфанных заболеваний впоследствии был реорганизован, а в 2026 году его функции были переданы новой структуре на базе Научного центра педиатрии и детской хирургии в Алматы. По мнению экспертов, подобные организационные изменения неизбежно отражаются на стабильности процессов и затрудняют долгосрочное планирование как для производителей, так и для пациентского сообщества.

Дополнительные вопросы вызывает практика обновления перечней. Формально законодательство предусматривает ежегодный пересмотр перечня орфанных заболеваний и препаратов. Однако фактическая периодичность обновления не всегда соответствует установленным требованиям. Более того, последнее обновление сопровождалось исключением ряда нозологий без существенного расширения перечня лекарственных средств. Одновременно обновление национального формуляра не привело к появлению новых орфанных препаратов.

По мнению участников вебинара, это создает ситуацию, когда нормативная база продолжает совершенствоваться, однако практический доступ пациентов к инновационной терапии расширяется значительно медленнее.

Еще одной особенностью казахстанской модели остается сохранение жесткой зависимости от национального перечня орфанных заболеваний. Даже наличие признанного орфанного статуса в ЕС или США не обеспечивает автоматического признания препарата в Казахстане. В результате производители вынуждены проходить дополнительные процедуры подтверждения, что увеличивает сроки вывода препаратов на рынок.

Таким образом, Казахстан сегодня находится на этапе активного реформирования системы регулирования орфанных препаратов. Страна последовательно движется в сторону международных подходов, однако отсутствие стабильных механизмов обновления перечней, частые организационные изменения и сохраняющаяся зависимость от национальных списков пока не позволяют говорить о полностью сформированной и предсказуемой регуляторной среде.

Если первые два доклада были посвящены анализу существующих проблем, то выступление председателя Комитета по регулированию обращения лекарственных препаратов АМФП Анны Лахтановой было сосредоточено на поиске возможных решений.

По словам эксперта, дальнейшее развитие орфанного сегмента в ЕАЭС невозможно без формирования единого механизма признания орфанного статуса. Сегодня ситуация складывается таким образом, что для регистрации препарата сразу в нескольких странах производителю необходимо отдельно подтверждать орфанный статус в каждом государстве. Если хотя бы одна страна не признает препарат орфанным, реализация многострановой процедуры становится существенно сложнее.

Следствием становится отказ многих компаний от регистрации одновременно в нескольких государствах ЕАЭС. Вместо этого производители предпочитают выводить препарат сначала на рынок одной страны, что делает доступ пациентов к инновационной терапии более длительным и неравномерным.

По данным АМФП, около трети инновационных препаратов, которые планируется выводить на рынки ЕАЭС в ближайшие годы, относятся именно к орфанному сегменту. Особенно высока их доля в онкологии и других высокотехнологичных терапевтических направлениях. Поэтому вопрос гармонизации регулирования напрямую связан с будущим развитием инновационной фармацевтики в регионе.

В качестве возможного решения АМФП предлагает создать наднациональную процедуру признания орфанного статуса на уровне ЕАЭС. Предполагается, что заявитель сможет подать единое досье, которое пройдет экспертную оценку и будет рассмотрено коллегиальным органом с участием представителей всех государств союза.

При этом страны сохранят право самостоятельно принимать решения по вопросам финансирования терапии, лекарственного обеспечения и включения препаратов в национальные программы. Таким образом, предлагается разделить регуляторные и бюджетные функции, сохранив национальный суверенитет в вопросах здравоохранения.

В качестве базовых критериев признания орфанного статуса предлагается использовать распространенность заболевания и наличие неудовлетворенной медицинской потребности либо существенного терапевтического преимущества нового препарата. Национальные перечни редких заболеваний при этом предлагается использовать прежде всего для целей лекарственного обеспечения, а не в качестве основного критерия признания орфанного статуса.

Обсуждение показало, что страны ЕАЭС фактически подошли к этапу, когда дальнейшее развитие рынка орфанных препаратов требует более глубокой гармонизации регуляторных подходов.

Предложенная экспертами модель не предполагает отказа от национальных механизмов, но может стать компромиссным решением, позволяющим одновременно сохранить особенности национальных систем здравоохранения и ускорить вывод орфанных препаратов на рынки стран союза. Именно такой подход, по мнению участников вебинара, способен создать более предсказуемую регуляторную среду для производителей и обеспечить более быстрый доступ пациентов с редкими заболеваниями к современной терапии.

Понравилась новость? Расскажи друзьям на

Еще больше новостей на нашем Telegram-канале